国际化、融资力、产业化-新药创始人岁末年初的思想碰撞 | 行稳致远—NDFC2022新春聚会总结

2021年生物医药行业因每一位创业者的光芒及相互照亮而星光熠熠，虽然感知到外部环境的快速变化及不确定，每一位创业者仍然对未来保有信心，带领公司稳步前进。

新春聚会是新药创始人俱乐部每年的岁末活动，本届新春聚会分享会以“国际化、融资力、产业化”为主题（本文重点整理了三大主题讨论），邀请创业老兵聚焦讨论，为创业者带来不同角度的思考和启发。岁末年初之际，我们共同回顾总结2021，一起拥抱2022，行稳致远……

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，包括新药公司创始人，也包括围绕新药提供技术服务公司的创始人，同时包括医药行业专业投资机构的合伙人。目前已经有25家企业上市，28个产品上市。在这里，我们希望与您一起，汇聚中国创始人力量，共筑全球创新药发展。

现场主题圆桌精彩回顾

分享会主持人：刘天然祥峰资本合伙人

开场致辞：郑维义应诺医药董事长/NDFC执委

主题圆桌

主持：胡邵京思康睿奇CEO

嘉宾：盛健神曦复生CEO

宋燕领晟医疗CEO

许大强索智生物CEO

张海洲博际生物CEO

如何定义国际化？

盛健：首先从技术层面来说，自己有没有FIC或者BIC，技术/专利的竞争如何。另外公司团队是否有国际视野和格局，是否可以在国际上做出一番事业。从未来的市场角度来看，国内环境是否有利于去培育具有国际竞争力的企业。

宋燕：第一是研发的国际化，在靶点选择和在药物选择上，做到国际化。第二是商务的国际化，能够与海外公司在平等的条件下达成合作，且双方受益。第三是注册和海外临床开发的国际化，如果IP是全球化的，同时也希望能够和海外公司达成合作，一定要在海外注册开展临床试验。第四是销售的国际化，这也是最具有挑战性的。

许大强：首先我们要弄清楚要解决什么问题，是要解决一个面向全球市场的问题还是某个特殊市场问题。解决什么样的问题决定了公司或产品会不会成为一个全球化的公司或产品。比如如果只是解决中国市场稀缺性的问题，那目标肯定就是中国市场，也就不可能成为一个国际化产品，也没有这个必要。

张海洲：我们需要以终为始的看待问题，在国际上销售，才叫国际化。产品被认可，被国际大公司认可，这才能称为国际化。

结合自己公司的定位，谈下国际化思路？

许大强：生物医药行业创新技术此起彼伏，但大多数的技术都是关注寻找新药的方法，而不是针对提高新药研发的效率。我之所以选择通过人工智能作为基础平台进行新药研发是因为我们认为AI技术有提高新药研发效率的潜力。首先人工智能的底层算法和应用不仅生物医药行业在推动，各行各业都在推动，其次，用于支撑AI算法的生物医药相关的数据已经积累到了一定的水平并且正在加速积累，所以，我们认为AI在新药研发中的价值和潜力都非常大。

盛健：神经再生可以说是神经领域的终极梦想。对像阿尔茨海默病等等这些疾病的研究，投入了很多钱，最终产生的效用都是比较小的。我们的一个推断是已经死掉的神经没有办法再生，而我们的技术有可能去改变这个状况，甚至在未来可以联合其他的治疗手段，一方面把源头的病变修正，减少致病因素，另外一方面把神经元再生出一部分，起到更好的效果，这是我们的底层的逻辑。

张海洲：做双抗是被逼出来的，国际化竞争要有好的团队，好的平台，这些都是必须的工具。但是这并不是代表你真的成为国际化公司了。我们2017年创业的时候，中国的PD-1还没有一个产品上市，我们公司也有PD-1抗体、LAG3、TIGIT。但后来环境发生了变化，综合考虑到市场竞争和如何差异化的问题，我们把PD-1放弃了，转而做具有差异化的双功能性抗体。但是产品到底有没有真正的竞争性，只有从临床疗效上看。我们第一个产品BJ-001是全球第一个也是唯一的一个进入临床开发的肿瘤靶向性融合蛋白，目前的临床结果来看已经超过我们的预期，但是否真正具有竞争力，还是需要数据和市场说话。

谈国际化，国际临床试验是绕不开的话题，康柏西普和阿帕替尼海外III期临床失败，各位怎么看？新冠疫苗出现成就了很多公司，成就了很多产品，给我们带来了哪些经验和教训？

张海洲：回溯到2015年7月22日临床试验的自查核查，90%临床试验都撤回来了。这件事情也反应了中国过去临床试验基础的薄弱和质量堪忧。另外一方面是中国的病人基础比较好，尤其在肿瘤方面，中国因为能够用的药比较少，多线用药的病人比美国少，所以临床效果也会好。

说到新冠，之前业界说国内的新冠疫苗临床设计有问题，所以我们国际化很艰辛，我认为的国际化需要被主流国家认可。我们要承认我国的临床研究这一块总体来说还是非常薄弱，承认这一点这样才能更好地面对挑战，提高临床研发水平。

许大强：III期临床试验毕竟还有20-30%的失败率，即使跨国公司也经常会失败，所以两三个案例可能说明不了太大的问题。但确实中国的临床质量从之前的基础薄弱，也一直在不断的提高当中。中国的新冠灭活疫苗做的很成功，但mRNA疫苗还未上市，从另外一个方面反映了我们底层技术的欠缺，但是我们紧跟其后。从另外一个角度去看，做药是要让病人受益，以病人为导向，辉瑞这方面给我们做了一个非常好的榜样，开始他们确实是在帮助美国政府解决问题，在市场不明确，技术和产品不成熟的情况下，敢于投入。我们企业也要有这样的企业文化。不能因为像新冠这样的疾病很可能来去匆匆，赚不到钱，就不去做这件事情。

宋燕：给我自己的教训是永远要看准机会。新冠刚开始疫苗比较热，但到现在再去做疫苗，入组很困难，基本上很多国家都开展了全民免疫。当我们做新冠药物重症临床研究的时候，已经找不到重症患者。这种情况让我深刻意识到，第一如何抓住面前的机会，第二怎样才能做得更快。

盛健：首先企业要对自己的产品有一个清晰的定位，是不是Best-in-class，还需要多了解医生的需求和想法。入排标准的选择要慎重，而不是想着尽可把更多的患者包括进来。疫苗这部分内容，让我们看到mRNA技术被广为人知，不仅在疫苗的研发，其他疾病领域也在运用，现在大家都把它放到比较优先的位置。这是一个很好的机会，它推动了大家对于mRNA能够实际应用到临床上面的认知。

参会者交流：

陈平雁，海南省真实世界数据研究院执行院长

就临床试验的国际化而言，对于康柏西普这个案例海外临床III期临床试验算不算失败还需要具体分析。这个项目就我了解是与国际大牌的CRO公司合作的，它除了受到了法国疫情的影响外，还可能受到其它方方面面原因的影响，就目前公开披露的数据还不足以判断其真实的试验结果。

和大家分享另外一个案例，2012年我们在国内开展了一项PCT研究，当时只是做了一个IIT的研究，是一个抗高血压药物的头对头比较的真实世界研究。5年的时间做完，这个药是石药集团已经在我国获批上市的一类新药，后来去美国FDA申报新药。这个药在美国只做了I期，其余都用的是国内的数据，用了国内两个小的RCT，每个都是100多例，一个是针对儿童，一个是针对另外的疾病人群，而关键的支持证据是我们参与做的、北大医院霍勇教授为大PI的PCT的真实世界研究，样本量达1万多例。最终这个项目根据美国的I期研究和以PCT研究为关键支持证据，免临床，于2019年底被FDA获批在美国上市。

我们国家的临床研究起步比较晚，质量相对比较差，但我们也看得到这些年质量在逐渐的好转。好转的原因，从根本上来说是各方面的进步和投入的加大。一方面在监管、科学研究和人才梯队方面，我们正在缩小和先进国家的差距。另一方面是资金的投入，以前做一个BE五六十万，当我们提升到五六百万的时候，这里面的质量肯定是有很大的差别的。

关于索智生物

索智生物（AIxplorerBio）是一家以需求驱动、人工智能新药研发技术为基础的创新医药公司。我们专注于研发治疗免疫和神经退行性疾病的创新药物，同时根据研发的需求，通过引进、合作和技术创新，打造—个以人工智能为基础的、基于结构的高效新药硏发新范式。

索智生物由一群经验丰富的新药研发专家组建而成，由B/IT（生物技术和信息技术）巨头百图生科和全球领先的基于结构的药物发现CRO平台维亚生物共同出资成立。除了与百图生物和维亚生物构建战略合作外，索智生物还积极寻求与其他AI技术公司以及药物研发公司的合作，共同探索更高效的新药研发范式。